El proyecto consiste en el desarrollo de un profármaco. Está a cargo de la Unidad de Tecnología Química (UTQ) de CEPROCOR, e implica un trabajo colaborativo multidisciplinar de varias unidades del Centro. Además, se trata de un proyecto solicitado por una empresa extranjera.
Ante la capacidad de CEPROCOR para desarrollar nuevas moléculas a través de la síntesis química, se contactaron las empresas internacionales Bryn Pharm – Axelyf (de Estados Unidos e Islandia, respectivamente) para plantear la necesidad de desarrollar una molécula específica. Se apuntaba a la producción de un nuevo medicamento para el tratamiento de la enfermedad hígado graso no alcohólico.
De esa forma, se inició el proyecto que consiste en el desarrollo de un “profármaco”; es decir, una molécula que se transforma en fármaco activo al ingresar al organismo.
Los profármacos son el resultado de la modificación de la estructura de una molécula que posibilita convertir principios activos con dificultades de administración en medicamentos seguros y eficientes.
A cargo de la Unidad de Tecnología Química del CEPROCOR, coordinada por el Dr. Carlos Ferrayoli, el desarrollo se caracteriza por ser gestado bajo un enfoque multidisciplinar y colaborativo, no solo en vinculación con las mencionadas empresas, sino también con las diferentes unidades científico – tecnológicas hacia el interior del Centro.
Paso a paso en el desarrollo de una nueva molécula
La primera actividad de laboratorio fue aislar el principio activo. Un principio activo es cualquier sustancia (o mezcla de ellas) utilizada en la fabricación de un medicamento para ejercer una acción farmacológica, inmunológica o metabólica.
Luego se desarrollaron precursores, que fueron sintetizados, purificados, caracterizados y formulados. Estos precursores son moléculas que se acoplan al principio activo y, una vez unidos, forman el profármaco. Posteriormente se realizaron los ensayos in vitro e in vivo, los cuales han demostrado resultados prometedores. Actualmente el profármaco se encuentra en fase de estudios de toxicidad y reglamentación.
La Unidad de Tecnología Química, la de Espectroscopía Molecular y la de Estudios Físicos se encargaron del proceso de caracterización. Mientras que los ensayos in vitro se ejecutaron en colaboración con especialistas de CEPROFARM abocados al estudio y ensayo con células. Los estudios de farmacocinética y matrices biológicas fueron realizados en el programa de medicamentos, en el Área de biodisponibilidad – bioequivalencia (BD/BE).
Por último, los ensayos in vivo se llevaron a cabo en Dinamarca, donde se indujeron enfermedades en animales a los que se les administró el profármaco para observar la evolución.
Profármacos y nuevas posibilidades
Los profármacos abren nuevas posibilidades para el tratamiento de diversas enfermedades, ofreciendo ventajas sobre los principios activos tradicionales. Entre ellas se destaca la reducción de efectos secundarios ya que, al dirigirse a su sitio de acción específico, minimizan los efectos no deseados en otros tejidos. Además, mejoran la absorción del fármaco en el cuerpo, aumentando su eficacia y biodisponibilidad.
Dichos tratamientos son posibles gracias a la modificación de la estructura del principio activo que, una vez dentro del cuerpo, se disocia y permite al fármaco actuar por sí mismo. Esto facilita la administración de medicamentos que, de otra manera, no podrían ser eficaces debido a problemas de solubilidad, estabilidad o biodisponibilidad. En pos de mejorar la calidad de vida de las personas, CEPROCOR ofrece este servicio a cualquier industria farmacéutica interesada en desarrollar un profármaco. Cuenta con el conocimiento, la experiencia, el equipamiento y el recurso humano necesarios para hacerlo.
